Reposicionamiento de medicamentos: claves y avances en el sector

La técnica del reposicionamiento de medicamentos se popularizó en la década de los noventa gracias al principio activo del sildenafilo. La intencionalidad principal de los investigadores británicos Andrew Bell, David Brown y Nicholas Terret era desarrollar un fármaco capaz de tratar la angina de pecho y la hipertensión pulmonar. Sin embargo, tras varios ensayos con voluntarios el científico americano, Ian Osterloh, concluyó que el sildenafilo tenía mayor efecto si se usaba con otro fin. Los datos recogidos demostraron que la dilatación de los vasos sanguíneos actuaban en la zona genital masculina era notoriamente intensa. De esta manera nació la viagra.

La técnica del Reposicionamiento de medicamentos

Esta técnica es la de buscar funcionalidades alternativas a un fármaco ya existente. En los últimos años se está extendiendo debido a dos motivos:

  • El desarrollo de un nuevo tratamiento puede suponer entre 15 y 20 años. Esto se debe a que previa a la investigación en humanos, se deben realizar pruebas de seguridad, eficacia y calidad, además de informes preclínicos entre otros. Asimismo, estas son algunas de las razones por las que estas investigaciones tienen un coste elevado.
  • Trabajar con fármacos ya existentes implica, principalmente, que las autoridades sanitarias ya los han aprobado. Es decir, que ya se conocen aspectos como la toxicidad o los efectos adversos de los medicamentos. Por lo que gran parte del trabajo ya está realizado.

El reposicionamiento ha replanteado el uso de ciertos fármacos a lo largo del tiempo. Pero sólo en los últimos meses se han producido grandes avances gracias a esta técnica. Te contamos los casos más sonados.

Nilotinib en casos de meduloblastoma infantil

El nilotinib se trata de un fármaco usado para tratar la leucemia mieloide crónica. Sin embargo, recientemente se ha demostrado que tiene una mayor eficacia en el tratamiento del meduloblastoma infantil. Ruben Abagyan, principal autor del estudio, destaca que este tratamiento resulta menos tóxico y más eficaz que los mecanismos utilizados en la actualidad. Pero, ¿cómo actúa el nilotinib en el tratamiento contra el cáncer cerebral infantil?
En la regulación del desarrollo embrionario y la regeneración de tejidos adultos resulta clave un sistema celular denominado como “vía de señalización Hedgehog”. El deterioro de esta vía que se produce debido al cáncer da como resultado la producción en exceso de la proteína “Smoothened”.

El estudio necesita de mayor investigación, ya que sólo se ha realizado en ratones. Pero se ha demostrado que el nilotinib inhibe esta proteína además de otras quinasas fundamentales para el crecimiento tumoral.

Un fármaco destinado a la lucha contra el cáncer como terapia para la retinosis pigmentaria hereditaria

El reposicionamiento de medicamentos en este caso actúa con un fármaco perteneciente al grupo de inhibidores de la enzima poli ADP ribosa polimerasa (PARP), entre los que destaca la efectividad del BMN-673 . Estos son utilizados en tratamientos de cáncer y enfermedades cardiovasculares y neurodegenerativas. Recientemente, investigadores del Grupo de Estrategias Terapéuticas en Patologías Oculares de la CEU-UCH han demostrado que puede funcionar como terapia para la retinosis pigmentaria hereditaria.

La retinosis es una enfermedad degenerativa hereditaria. En ella, se produce una grave disminución de la capacidad visual e incluso la ceguera. Sin embargo, hoy en día todavía no se ha encontrado un tratamiento efectivo para esta patología.

El grupo de científicos incorporó dos inhibidores PARP en un modelo animal. Así, pudieron comprobar que la muerte celular de los bastones, o células fotorreceptoras de la retina, disminuye entre un 25 y un 40%.

De las mitocondrias a la leucemia mieloide aguda

Investigadores norteamericanos han demostrado que una combinación de medicamentos son capaces de matar a las células de la leucemia. Se trata de una combinación entre mitocanes, medicamentos dirigidos a las mitocondrias, combinados con un inhibidor glucolítico. Las células de la leucemia se han mostrado más sensibles al tratamiento. El 86% de estas células son destruidas, mientras que el 70% de las células sanguíneas sanas permanecen. El estudio ha sido publicado en la revista científica Cell Death & Desease.

Fuentes de extracción de información: Ian Osterloh, El auge de la viagra, Ruben AbagyanMeduloblastoma infantil, Retinosis pigmentaria hereditaria, Leucemia mieloide aguda

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